Collirio a base di terapia genica ridona la vista a un adolescente con epidermolisi bollosa distrofica
Un tredicenne, affetto da epidermolisi bollosa distrofica recessiva (Deb), ha recuperato significativamente la vista grazie a un collirio contenente terapia genica. Il collirio, con beremagene geperpavec (B-Vec), è stato applicato direttamente all’occhio destro del ragazzo, che soffriva di cicatrici oculari dovute alla malattia. Dopo il trattamento, la sua acuità visiva è migliorata notevolmente, un risultato sorprendente considerando che l’altro occhio non trattato con B-Vec non ha mostrato miglioramenti.
Il caso, documentato da Arianna Tovar Vetencourt del Bascom Palmer Eye Institute e pubblicato sul New England Journal of Medicine, rappresenta una svolta nel trattamento delle complicazioni oculari della Deb. La malattia, causata da una mutazione del gene COL7A1, provoca la formazione di vesciche e ferite sulla pelle e, in molti casi, anche sugli occhi, compromettendo la vista.
Ad attirare la nostra attenzione in merito a questa importante scoperta è un articolo pubblicato su aboutpharma.com
La terapia B-Vec utilizza un virus vettore per introdurre una versione sana del gene COL7A1 nelle cellule. Inizialmente sviluppato in forma di gel per le ferite cutanee, ora è stato formulato in collirio per trattare le lesioni oculari. Il tredicenne, che aveva già risposto positivamente al gel per le ferite cutanee, ha ricevuto 19 dosi di collirio dopo un intervento chirurgico. Otto mesi dopo, la sua vista nell’occhio trattato era migliorata sensibilmente.
Questo risultato apre nuove prospettive per il trattamento di altri pazienti con epidermolisi bollosa distrofica e complicazioni oculari, offrendo speranza per un futuro con maggiori opzioni terapeutiche.
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