Utilizzo della tecnica CRISPR per la Malattia di Stargardt: promettenti risultati in laboratorio
La malattia di Stargardt, una patologia rara della retina che colpisce principalmente in età pediatrica e porta a una progressiva perdita della vista, ha ora un barlume di speranza grazie ai progressi della tecnica CRISPR. Ricercatori spagnoli hanno utilizzato questo avanzato metodo di editing genetico per correggere due mutazioni specifiche nel gene ABCA4, responsabili della patologia.
Ad attirare la nostra attenzione in merito all’argomento della malattia di Stargardt è un articolo pubblicato su osservatoriomalattierare.it
Nel loro studio, pubblicato su Molecular Therapy Nucleic Acids, i ricercatori hanno impiegato cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per dimostrare che è possibile eliminare le mutazioni senza causare effetti collaterali indesiderati in altre parti del DNA. Sebbene sia ancora troppo presto per parlare di una terapia definitiva per tutte le forme di questa malattia, i risultati ottenuti rappresentano un passo significativo verso lo sviluppo di un trattamento efficace.
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